新的DNA切割技術(shù)將改變基因療法

              “對生物體內(nèi)基因的特異元件的修飾能力對于我們深入認(rèn)識生物,包括人類健康具有重要的作用.”加州大學(xué)伯克利分校分子和細(xì)胞生物學(xué)教授Doudna說,“然而,這些在動物及人體內(nèi)進(jìn)行修飾的技術(shù)無論是在理論研究還是在人類保健的應(yīng)用上都存在著瓶頸.”“這將為該領(lǐng)域掃除zui主要的瓶頸,因為這意味著任何人都可以通過這種基因組修飾或重編程將遺傳變異導(dǎo)入到哺乳動物或其它真核生物.”
“我認(rèn)為這將是一次巨大的成功,”哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院遺傳學(xué)教授George Church說,“越來越多的人愿意嘗試這種技術(shù),是因為它比其它技術(shù)在操作上更簡便.”
 

                “根據(jù)我們所得到的反饋信息,這個技術(shù)將使動物和植物基因組工程產(chǎn)生*的變革.”Doudna說,“它程序簡單,具有像PCR一樣的潛在威力.”鋅指核酸酶（zinc-finger nucleases）和TALEN 蛋白（Transcription Activator-Like Effector Nucleases） 在近期受到了很大的關(guān)注,被同時提名為Science雜志評選的2012 科學(xué)性突破之一.Science雜志將它們成為“cruise missiles”,因為這2個技術(shù)都使科學(xué)家能回歸到基因組的特異區(qū)域,對特定區(qū)域的DNA雙鏈進(jìn)行剪切.研究人員可以通過這些方這樣,醫(yī)生就能切除患者基因組的缺陷基因,用正常的基因取而代之.Sangamo Biosciences公司已經(jīng)證明了取代HIV感染者體內(nèi)的一個特異基因可以使自身對AIDS產(chǎn)生抗性.